Aplastische Anämie

Die aplastische Anamie (AA) ist eine sehr seltene, in vielen Fallen lebensbedrohliche Erkrankung der Hamatopoese. Sie ist durch eine Bi- oder Panzytopenie bei gleichzeitiger Aplasie oder Hypoplasie der Hamatopoese charakterisiert. Es gibt angeborene und erworbene Formen. In den letzten Jahren wurde deutlich, dass auch bei einem Teil der Erkrankungen im Erwachsenenalter genetische Faktoren eine Rolle spielen, v. a. Mutationen in den Genen des Telomerasekomplexes. Therapieoptionen sind die allogene Stammzelltransplantation und die immunsuppressive Therapie. Die Therapieentscheidung hangt vom Schwergrad der Erkrankung, dem Alter und der Komorbiditat der Patienten sowie von der Verfugbarkeit eines Stammzellspenders ab. Bei jungen Patienten mit einem passenden HLA-identischen Spender liegt die Uberlebenswahrscheinlichkeit inzwischen uber 90 %, sofern Knochenmark als Stammzellquelle gewahlt wird und die Konditionierung mit einem Antithymozytenglobulin(ATG)-haltigen Schema erfolgt. Die Ergebnisse der Transplantation von einem HLA-kompatiblen unverwandten Spender haben sich im letzten Jahrzehnt deutlich verbessert, sodass fur sehr junge Patienten zunehmend dieses Verfahren in der Erstlinientherapie in Betracht gezogen wird. Der Goldstandard in der immunsuppressiven Therapie ist ATG in Kombination mit Cyclosporin A (CsA). ATG, ein polyvalentes Antikorperpraparat, entsteht durch Immunisierung von Tieren mit humanen Thymozyten. ATG aus Pferden fuhrt zu einer besseren Ansprechrate und Uberlebenswahrscheinlichkeit als Kaninchen-ATG. Neue Studien zeigen ein trilineares Ansprechen auf den Thrombopoetinrezeptoragonisten Eltrombopag bei ATG/CsA-therapierefraktaren Patienten. In klinischen Studien wird Eltrombopag aktuell zusammen mit einer Immunsuppression als Primartherapie gepruft.