Traitement par sonidégib des carcinomes basocellulaires localement avancés : étude rétrospective monocentrique

Introduction Le sonidegib est un inhibiteur de la voie de signalisation sonic hedgehog (Shh), indique pour le traitement des patients atteints de carcinome basocellulaire localement avance (CBCla). L’etude de phase II (BOLT) a montre un taux de reponse globale (RG) de 56 % (intervalle de confiance a 95 % (IC95) = 43–68) a 42 mois apres evaluation centralisee, et un taux de RG de 71,2 % (IC95 = 58,7–81,7) a 30 mois apres evaluation par investigateur. A ce jour, aucune etude en vie reelle evaluant l’efficacite et la tolerance du sonidegib n’a ete publiee. Materiel et methodes Nous avons mene une etude observationnelle, retrospective, monocentrique (etude PaSoS). L’objectif principal etait d’evaluer l’efficacite du sonidegib pour le traitement du CBCla en vie reelle. Les objectifs secondaires etaient : les modalites de prescription, la tolerance, l’evolution tumorale et le devenir apres arret du traitement. Les dossiers de tous les patients n’ayant pas formule d’opposition au recueil de leurs donnees ont ete etudies. Resultats Vingt et un patients traites par sonidegib ont ete inclus entre mars 2018 et janvier 2021. Le sonidegib etait instaure a la posologie de 200 mg par jour chez tous les patients. La duree mediane de suivi etait de 18,7 mois. Le taux de RG etait de 81,0 % (n = 17 ; IC95 = 59,1–94,6) dont 3 (28,6%) patients avec une reponse complete (RC). Le taux de controle de la maladie etait de 100%. La duree mediane jusqu’a obtention d’une reponse tumorale etait de 2,3 mois (IC95 = 1,1–3,3). La duree mediane de traitement etait de 7,0 mois (IC95 = 4,2–12,4). Dix-huit (85,7%) patients ont interrompu definitivement le sonidegib, principalement a cause d’effets indesirables (EI) (n = 8 ; 44,4 %) ou d’une prise en charge chirurgicale (n = 6 ; 33,3 %). Dix patients ont ete operes apres l’arret l’arret du sonidegib et aucune recurrence n’a ete observee. Tous les patients ont eu au moins un EI, tous de grade 1 ou 2 excepte une neutropenie de grade 3 resolutive n’ayant pas recidive apres reprise du traitement. Les crampes musculaires etaient l’EI le plus frequemment rapporte (n = 14 ; 66,7 %). Les autres EI frequents etaient la dysgueusie (n = 8 ; 38,1 %) et l’alopecie (n = 12 ; 57,2 %). Discussion Cette premiere etude en vie reelle demontre que l’efficacite du sonidegib semble coherente avec les etudes precedemment publiees. La reponse au traitement est rapide et le profil de tolerance est identique. Les donnees de vie reelle confirment donc l’efficacite et la tolerance du sonidegib en premiere ligne de traitement du CBCla.