Profil évolutif du Purpura thrombotique thrombocytopénique acquis sans auto-anticorps : expérience du Centre de Référence Français des Microangiopathies Thrombotiques

Introduction Le purpura thrombotique thrombocytopenique (PTT) est defini par l’association d’une anemie hemolytique mecanique, d’une thrombopenie profonde, de souffrances viscerales et d’un deficit fonctionnel severe en ADAMTS13. L’etude des mecanismes de ce deficit a pu identifier deux causes principales : une forme congenitale due a l’existence de mutations du gene ADAMTS13 et une forme acquise auto-immune secondaire a la presence d’auto-anticorps diriges contre la protease. Cependant, chez 20 a 25 %, les IgG anti-ADAMTS13 ne sont pas detectables, suggerant un autre mecanisme. L’objectif principal de ce travail est donc de caracteriser les patients PTT acquis a IgG negatif a la phase inaugurale et d’en analyser le profil evolutif. Patients et methodes Tous les patients atteints d’un PTT acquis sans auto-anticorps a la phase inaugurale inclus de maniere prospective entre janvier 2000 et decembre 2019 dans le registre francais des microangiopathies thrombotiques ont ete analyses dans l’etude. L’ensemble des donnees demographiques, cliniques et biologiques, les traitements recus, l’evolution du PTT, et la reponse au Rituximab ont ete analyses. Resultats 273 patients PTT acquis sans auto-anticorps a la phase inaugurale ont ete inclus, representant 20 % des PTT du registre national avec pres de 70 % de formes non idiopathiques. L’atteinte cerebrale reste une atteinte d’organe frequente (52 %), mais l’atteinte renale touche 70 % des patients et predomine dans les formes non-idiopathiques de la maladie (81 % vs 46 %, p  Conclusion L’analyse du registre national du CNR-MAT nous a permis d’etablir des caracteristiques demographiques, epidemiologiques et clinico-biologiques des formes acquises de PTT sans auto-anticorps, nous permettant de decrire deux entites : les PTT idiopathiques ou associees a des maladies auto-immunes a considerer comme une forme auto-immune et les PTT non idiopathiques ayant des caracteristiques distinctes, suggerant d’autres mecanismes aboutissant a un deficit severe en ADAMTS 13 transitoire. Un groupe controle appariee permettrait de mieux preciser nos premiers resultats, et une approche mecanistique pour comprendre la physiopathologie de ces formes serait utile.