Prioritering och finansiering av läkemedel för behandling av patienter med sällsynta sjukdomar

I ett tillaggsdirektiv till utredningen om vissa fragor om prissattning, tillganglighet och marknadsforutsattningar inom lakemedels- och apoteksomradet (Dir. 2011:82) ingar att analysera behovet av sarskilda losningar vid beslut om subventionering for sarlakemedel. Ett sarlakemedel ar ett lakemedel som uppfyller vissa villkor och darmed omfattas av sarskilda stimulansatgarder innan godkannande av lakemedelsmyndighet samt mojlighet, men inte ratt, till ensamratt pa marknaden under 10 ar.I rapporten analyseras den etiska plattformen och lakemedelsformanslagen, som ar Tandvards- och lakemedelsformansverkets (TLV) utgangspunkter for subventionsbeslut. En slutsats som dras ar att dagens etiska plattform tillsammans med den modifiering av kostnadseffektivitetsprincipen, som finns i lagen om lakemedelsformaner, ger mojlighet att komma till slutsatsen att samhallet ar berett att betala mer per halsovinst for lakemedel riktade till mycket sallsynta och svara sjukdomar/tillstand.Manniskovardesprincipen ger uttryck for att irrelevant grupptillhorighet eller gruppegenskap inte ska paverka en patientgrupps lika mojligheter och lika utfall nar det galler halsa. Huruvida en patientgrupp ar liten eller stor ar en sadan irrelevant gruppegenskap och gruppens storlek eller tillstandets sallsynthet bor darmed inte paverka gruppens mojligheter till behandling eller till att kunna uppna ett jamlikt halsoutfall jamfort med andra storre grupper eller grupper med mer vanliga sjukdomar. Daremot kan den konsekvens i form av hoga kostnader for behandling som sallsynthet kan medfora, vara en grund for sarbehandling.Behovs-solidaritetsprincipen ger dels uttryck for att alla medborgare bor ges lika mojligheter att uppna god halsa och dels uttryck for att vi bor uppna ett sa lika halsoutfall som mojligt for medborgarna. Om vi later utvecklingskostnaden for lakemedel mot sallsynta tillstand paverka mojligheten att ta del av dessa lakemedel ges inte medborgarna lika mojligheter till att uppna god halsa. Utifran detta drar vi slutsatsen att sallsynta och svara tillstand bor ges likartade mojligheter att uppna god halsa som vanliga och allvarliga tillstand.Kostnadseffektivitetsprincipen. Nar en samre kostnadseffektivitet framst beror pa hoga kostnader som framfor allt ar kopplade till storleken pa den grupp som patienten tillhor dvs. storleken pa marknaden for lakemedlet och inte pa dalig effekt hos atgarden finns det av rattviseskal anledning att dels forsoka paverka kostnadsaspekten av lakemedlet, dels i vissa fall acceptera en samre kostnadseffektivitet. Kostnaden kan paverkas genom t.ex. prissattning pa lakemedel efter sarskilda avtal med det marknadsforande foretaget.　Det finns ett varde i att veta att man lever i ett barmhartigt samhalle som tar hand om och forsoker hjalpa de manniskor som befinner sig i livshotande eller andra svara situationer. Detta varde bestar dels i att vetskapen skapar storre trygghet och tillit till samhallet utifran ett egenintresse eftersom vi alla kan lopa risk att drabbas av svara tillstand, dels utifran en mer altruistisk motivering som bestar i att vi paverkas positivt av att bara veta att vi lever i ett barmhartigt samhalle. Detta ar en faktor som darfor aven borde vagas in i kostnadseffektivitetskalkyler. Storleken pa detta varde ar oklart.Sarlakemedel ar en relativt heterogen grupp och det finns andra lakemedel med motsvarande egenskaper som inte ansokt om status som sarlakemedel. Ur prioriteringssynpunkt ar det mer relevant att istallet fokusera pa lakemedel som anvands for sallsynta och svara sjukdomar. Lakemedel vid mycket sallsynta och svara tillstand, sarskilt nar annan behandling saknas, bor darfor handlaggas i sar- skild ordning oavsett status som sarlakemedel eller ej. For att sakerstalla jamlik tillgang, transparenta beslut och god vard ar en modell med nationellt beslutsfattande for sadana lakemedel att foredra. Tre alternativa principer for beslut och finansiering diskuteras: staten som huvudman, samarbete mellan stat och landsting samt samarbete mellan landstingen.