Efficacité en vie réelle de diméthylfumarate dans la sclérose en plaques : cohorte à partir des données du Système national des données de santé

Introduction Dans le cadre de la reinscription a cinq ans du dimethylfumarate (Tecfidera®) par la Haute Autorite de sante en 2020, une etude de cohorte a ete menee dans le Systeme national des donnees de sante (SNDS). Objectifs Evaluer l’efficacite en vie reelle de dimethylfumarate dans la sclerose en plaques (SEP) comparativement aux autres traitements oraux (teriflunomide, fingolimod), et aux traitements immunomodulateurs injectables (IID). Methode Cohorte de patients identifies dans le SNDS avec un premier traitement de SEP (patients naifs) entre le 01/07/15 et le 31/12/16, un historique de 4,5 annees, et suivis jusqu’au 31/12/17. Le nombre annuel de poussees a ete compare entre deux traitements durant la periode d’exposition pour des patients apparies 1 :1 sur un score de propension a haute dimension, avec un modele de regression binomiale negative et un resultat exprime en risque relatif (RR [IC95 %]). Resultats Sur 1,5 ans, 5812 patients naifs ont ete identifies en France, 1930 initiant le teriflunomide (33,2 %), 1800 un IID (31,0 %), 1775 le dimethylfumarate (30,6 %) et 307 le fingolimod (5,3 %). Pour les 940 patients dimethylfumarate apparies a 940 patients teriflunomide, le nombre moyen annuel de poussees etait de 0,14 versus 0,17 (RR = 0,79 [0,63–1,00], p = 0,0457), et pour les 1019 patients dimethylfumarate apparies a 1019 patients IID, de 0,14 versus 0,18 (RR = 0,71 [0,56–0,90], p = 0,0051). Discussion Les poussees ont ete identifiees avec un algorithme complexe base sur des episodes de soins (hospitalisation et forte dose de corticotherapie) qui a fait l’objet d’une validation par des cliniciens en aveugle de l’algorithme, avec une valeur predictive negative de 100 % et positive de 95,2 %. Le faible nombre de patients fingolimod et leurs caracteristiques n’ont pas permis d’effectuer de comparaison. Conclusion Cette etude en pratique courante a montre un risque de poussees significativement plus faible avec le dimethylfumarate que le teriflunomide et les IID pour des patients partageant les memes caracteristiques.