Effet du burosumab sur l’hyperparathyroïdie chez les enfants atteints d’hypophosphatémie liée à l’X

Introduction/objectif L’hyperparathyroidie est une manifestation tres frequente dans le cadre de l’hypophosphatemie liee a l’X (XLH). Bien que le mecanisme patho-physiologique ne soit pas bien connu, on suppose que la supplementation en phosphate peut stimuler la secretion de l’hormone parathyroidienne (PTH). Un niveau eleve de FGF23, caracteristique d’XLH, favorise la synthese de PTH et contribue ainsi au developpement de l’hyperparathyroidie. Nous avons etudie l’effet du traitement anti-FGF23 par burosumab sur l’hyperparathyroidie chez les enfants atteints d’XLH. Materiels/methodes 62 enfants atteints d’XLH (40 filles/22 garcons ; 9,1 ± 3,6 ans) traites par burosumab. Les parametres comme le phosphore/calcium sanguins, TmP/eGFR, ALP, 1,25(OH)2D, PTH ont ete controles au debut (M0) et apres 3-6-12-18 mois de traitement (M3-M6-M12-M18). Le diagnostic d’hyperparathyroidie a ete retenu si les taux de PTH etaient superieurs a la limite superieure de la norme (n : 18,5-88 ng/l). Resultats Avant traitement par burosumab, 11 patients (21,5 %) avaient une hyperparathyroidie secondaire. Ils presentaient des taux eleves de PTH (88 ± 39 ng/l) et des taux normaux de calcium sanguin (2,44 ± 0,17 mmol/l). Les enfants atteints d’hyperparathyroidie etaient plus âges que ceux sans hyperparathyroidie (12,0 ± 3,6 vs 8,5 ± 3,3 ans, p = 0,002) et ont recu des supplements de phosphore pendant plus longtemps (10,7 ± 3,9 vs 6,2 ± 3,3 ans, p = 0,000). Sous burosumab les taux de PTH ont diminue chez les enfants atteints d’hyperparathyroidie (M0-M3-M6-M12-M18 : PTH 88 ± 39-76 ± 24-71 ± 16-84 ± 27-75 ± 12 ng/l, p = 0,7). Aucun patient n’a developpe d’hypercalcemie. Conclusion Nos resultats suggerent que le traitement anti-FGF23 semble limiter, voire controler, l’hyperparathyroidie chez les enfants atteints de XLH. Neanmoins, un suivi plus long est indispensable afin de mieux comprendre ce phenomene.