Compositions de transfection d'oligonucléotides actifs dans le blocage des gènes, et applications biologiques et thérapeutiques de celles-ci

La presente invention concerne des compositions de transfection comprenant un oligonucleotide et une molecule cationique amphiphile de formule (I), dans laquelle - X est N-R1, S ou O, R1 etant un radical alkyle C1-C4 ou un radical alkyle C3- C6 hydroxyle, R2 et R3, identiques ou differents, representent H ou un radical alkyle C1-C4, ou R2 et R3 sont lies ensemble pour former un cycle sature ou insature ou un heterocycle presentant 5 ou 6 elements, E est un espaceur alkyle C1-C5, R4 et R5, identiques ou differents, representent des chaines fluorocarbonees ou d'hydrocarbure C10-C36 saturees ou insaturees, lineaires ou ramifiees, comprenant eventuellement un cycloalkyle C3-C6, et A- est un anion biocompatible. L'invention concerne egalement des compositions actives pour l'apport d'oligonucleotides dans des cellules eucaryotes en culture, ex vivo ou in vivo. L'invention concerne en outre des compositions de transfection comprenant un oligonucleotide actif pour interference ARN. De telles compositions peuvent etre utilisees en tant qu'outils dans des etudes biologiques ou en tant que medicaments dans des therapies.