Efficacité et tolérance de deux sels de trientine dans le traitement de la maladie de Wilson

Introduction Les chelateurs du cuivre (D-penicillamine et trientine) sont efficaces dans la maladie de Wilson (MW). Il existe 2 sels de trientine : dihydrochlorhyde (TETA2HCL) conserve au froid, et tetrahydrochlorhyde (TETA4HCL) conservable a temperature ambiante. Objectifs Evaluer la tolerance (avec la survenue d’evenement indesirable ayant conduit a l’arret du traitement) et l’efficacite (avec la survenue d’evenement hepatique ou neurologique) de ces deux traitements. Patients et methodes Etude retrospective menee a partir des donnees du registre national Wilson en France. Les deux sels de trientine ont ete disponibles en France entre 1970 et 2009. Quarante-trois patients wilsoniens traites par TETA 4HCL ou TETA 2HCL en monotherapie pendant au moins un an ont ete inclus. Resultats La duree moyenne de traitement etait significativement plus longue dans le groupe TETA 4HCL (12,6 ans) que dans le groupe TETA 2HCL (7,6 ans) (p = 0,011). Il n’y a pas eu de difference d’efficacite ni de tolerance, a l’exception d’un cas de lupus induit recurrent dans le groupe TETA 2HCL. La majorite des arrets de traitements par TETA 4HCL etait du a l’arret de production de ce sel, tandis que l’arret du TETA 2HCL etait en majorite du a des problemes de compliance. Discussion Les 2 sels de trientine sont efficaces dans le traitement de la MW avec une bonne tolerance et peu d’evenements indesirables. Toutefois l’arret du TETA 2HCL etait frequent, lie a la necessaire conservation au froid, tandis que la majorite (85 %) des arrets du traitement par TETA 4HCL etait du a l’arret de production du traitement. La recente autorisation de mise sur le marche europeenne du TETA 4HCL encourage l’utilisation de ce traitement dans la MW. Conclusion L’efficacite des deux sels de trientine dans la MW est equivalente, toutefois la compliance est moins bonne chez les patients recevant du TETA 2HCL conservable au froid, necessitant une vigilance accrue des prescripteurs lors du suivi.