I registri nella sorveglianza post-marketing dei farmaci. Un'introduzione

Riassunto. L’intento dell’articolo e di introdurre alla lettura del numero monografico di Recenti Progressi in Medicina dedicato al ruolo dei registri nella sorveglianza post-marketing dei farmaci. Dapprima, viene motivata l’esigenza di realizzare i registri quale strumento per promuovere l’uso appropriato dei farmaci e per acquisire nuove informazioni sul profilo beneficio-rischio. Successivamente, viene chiarito lo spazio differente che possono occupare i registri rispetto, da un lato, ai sistemi di monitoraggio delle prescrizioni e, dall’altro, agli studi osservazionali. Attraverso la presentazione di alcuni dei principali registri realizzati in Italia dalla fine degli anni ’90 e attraverso un’analisi dei punti di forza e di debolezza, abbiamo provato a rispondere ad alcune delle domande cruciali nel momento in cui si decide di realizzare un nuovo registro. In particolare: il rapporto fra obiettivi − di appropriatezza, efficacia, sicurezza − e metodi; le possibili sovrapposizioni e peculiarita dei registri di farmaco e di patologia; la definizione della durata e dell’estensione della rilevazione, campionaria o esaustiva a livello nazionale; l’importanza di garantire la qualita dei dati raccolti e di ridurre al minimo i possibili persi al follow-up; il ruolo delle infrastrutture di supporto e delle risorse necessarie per il funzionamento di un registro; l’indipendenza nell’analisi dei dati e nella pubblicazione dei risultati ottenuti. Parole chiave. Registri, sistemi di monitoraggio, sorveglianza post-marketing, studi osservazionali. The role of drug registries in the post-marketing surveillance. Summary. The aim of this article is to provide an introduction to issue of Recenti Progressi in Medicina, devoted to the role of drug registries in the post-marketing surveillance. We first motivate the need to implement registries as a tool in promoting the appropriateness of drug use and acquiring additional information on the risk-benefit profile of drugs. Then, the different role that can be played by registries in comparison with prescription monitoring systems and observational studies is clarified. The presentation of some of the most relevant registries established in Italy since the end of the ’90s, with the analysis of their strengths and weaknesses, helps to understand some of the crucial issues that should be taken into account before a new registry is adopted. Specifically, we deal with the relationship between objectives – of appropriateness, effectiveness and safety – and methods; the overlapping between drugbased registries and disease-based ones; the duration and extension of data collection, which may be either exhaustive or based on a sampling frame; the importance of ensuring the quality of the data and to minimize the number of subjects who are lost to follow-up; the importance of infrastructures, and of ad hoc funding, for the functioning of a registry; the independence in data analysis and publication of findings.