Oligonucléotides pour le traitement de maladies à répétition nucléotidique étendue
2012
L'invention porte sur un procede destine a reduire selectivement l'expression d'un ARNm mutant et/ou d'une proteine mutante presentant une repetition nucleotidique etendue par rapport a un ARNm de type sauvage. Ce procede consiste a mettre en contact une cellule avec un oligonucleotide antisens d'une longueur et d'une complementarite suffisantes par rapport a la repetition nucleotidique etendue. Plus particulierement, l'invention concerne la reduction selective de l'expression de la proteine de Huntington mutante associee a la maladie de Huntington. L'oligonucleotide antisens comprend soit un nucleotide, soit une sequence repetee comprenant trois nucleotides, comme defini dans les revendications.
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