Ciblage de sall4 pour le traitement et le diagnostic de troubles prolifératifs associés au syndrome myélodysplasique (smd)

2008 
La presente invention concerne des acides nucleiques, des proteines et des anticorps pour SALL4 (y compris les isoformes SALL4A, SALL4B et SALL4C), un facteur de transcription a doigt de zinc. L'invention concerne egalement des methodes demontrant que l'expression constitutive de SALL4 augmente le potentiel leucemogene dans les cellules de systemes modeles animaux. Par ailleurs, l'expression constitutive d'isoformes selectionnees (par ex., SALL4B) dans des souris transgeniques demontre que ces animaux developpent des signes et des symptomes de type syndrome myelodysplasique (SMD), et notamment une leucemie myeloide aigue (LMA) subsequente, qui est transplantable. L'invention se rapporte en outre a des methodes d'identification et de purification de cellules souches embryonnaires, de cellules souches adultes et de cellules souches cancereuses, telles que des cellules souches leucemiques, ainsi que des methodes de diagnostic d'un SMD chez un sujet et des methodes de traitement d'un sujet presentant un SMD, une LMA et d'autres formes de leucemie.
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