Strategien für die Lebergentherapie

Die genetische Therapie von genetischen, malignen und infektiosen Erkrankungen der Leber ist in der experimentellen Erprobung. Die gentechnischen Voraussetzungen fur derartige neue Therapieformen werden gegenwartig entwickelt. Als entscheidend fur den kunftigen Erfolg wird sich die Qualitat der Genubertragungssysteme erweisen. Gegenwartig stehen Vektoren, die von Retroviren oder Adenoviren abgeleitet sind im Mittelpunkt des Interesses. Alternativ wird v.a. der Weg uber spezifische Rezeptoren der Leber erschlossen. Alle existierenden Systeme sind bisher nur fur eine Anwendung ex vivo geeignet. Ein erster Versuch zur Therapie einer genetischen Erkrankung der Leber durch Gentransfer in Hepatozyten der Patienten und nachfolgende Transplantation der Hepatozyten hat die Grenzen eines derartigen Verfahrens aufgezeigt. Die Losung kann nur in der Entwicklung einer In-vivo-Strategie bestehen. Der Beitrag gibt eine kurze Ubersicht der existierenden Transfersysteme und diskutiert eigene neue Ansatze, die auf eine In-vivo-Anwendung abzielen.