Consecución de objetivos terapéuticos de colesterol LDL en niños y adolescentes con hipercolesterolemia familiar. Registro longitudinal SAFEHEART

Resumen Introduccion y objetivos Poco se conoce acerca de las caracteristicas de los sujetos con hipercolesterolemia familiar (HF) menores de 18 anos, asi como del tratamiento hipolipemiante empleado en estos pacientes y la consecucion de objetivos lipidicos en la vida real. Nuestro objetivo es valorar la consecucion de objetivos de colesterol unido a lipoproteinas de baja densidad (cLDL) en pacientes con HF menores de 18 anos incluidos en un gran registro nacional. Metodos Se analizo a los pacientes menores de 18 anos incluidos en un gran registro en marcha de pacientes con diagnostico genetico de HF en Espana. Se analizo la consecucion de los objetivos recomendados de cLDL en plasma a la inclusion y en el seguimiento en relacion con el uso de terapia hipolipemiante. Resultados Se incluyo a 392 individuos menores de 18 anos, de los que 217 obtuvieron diagnostico genetico de HF y seguimiento completo. El tiempo de seguimiento medio fue 4,69 [intervalo intercuartilico, 2,48-6,38] anos; el 68,2% de los casos con HF tomaban estatinas y el 41,5% de los pacientes tenian el cLDL Conclusiones Este estudio demostro que una alta proporcion de pacientes con HF menores de 18 anos tenia altas concentraciones de cLDL y no lograron alcanzar los objetivos de cLDL recomendados. El uso de estatinas fue el unico predictor independiente asociado a conseguir el objetivo de cLDL recomendado. No se detecto ningun problema de seguridad durante el seguimiento. Estos resultados enfatizan que muchos pacientes con HF no estan suficientemente controlados y aun es posible mejorar del tratamiento.