Öffentliche Lenkung und Preisbegrenzung für Orphan-Drugs

Die ca. 4000 padiatrischen seltenen Krankheiten (SK) sind eine schwere Last fur die Betroffenen. Einige konnen heute mithilfe von Orphan-Drugs (OD) behandelt werden. OD erwirtschaften dank vereinfachter Zulassung und hoher Preise uberdurchschnittliche Renditen und z. T. jahrliche Milliardenumsatze. Die erfreuliche Expansion der OD, mittlerweile sind ein Drittel der Neuzulassungen OD, fuhrt deshalb zur zunehmenden finanziellen Belastung, die anonyme Patienten durch Konkurrenz um begrenzte Gesundheitsbudgets schadigt. Eine Verstetigung der OD-Entwicklung erfordert daher wahrscheinlich eine offentliche Lenkung und Preisbegrenzung. Hierfur ist erstens offentliche Marktmacht gefordert, die sich mithilfe der nationalen, gefolgt von europaischen, Kooperationen bei „health technology assessment“, Kostenverhandlungen und Einkauf erzielen lasst. Zweitens musste ein gesellschaftspolitischer Konsensus zur Begrenzung der Zahlungsbereitschaft gesucht werden. Zulassungsstudien mussen hierfur eine ausreichend sichere Nutzenabschatzung erlauben. Die qualitatsoptimierte Behandlung von SK, insbesondere mit OD, erfordert eine Bundelung an Expertisezentren, die in European Reference Networks eingebunden sind. Hierzu ist eine verstarkte politische und finanzielle Forderung notig. Alle geeigneten betroffenen Patienten sollten europaweit von OD und guter interdisziplinarer Behandlung profitieren.