Primera experiencia de tratamiento con emicizumab en un paciente con hemofilia A severa e inhibidor de alto título en Uruguay

La hemofilia A es una coagulopatia congenita causada por la deficiencia o el mal funcionamiento del factor VIII de la coagulacion. Una de las complicaciones mas graves del tratamiento de la hemofilia A es el desarrollo de inhibidores que hacen que la terapia de reemplazo con FVIII sea ineficaz, dificultando la prevencion y el control de los sangrados. El emicizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado biespecifico dirigido contra los factores FIXa y FX, que imita la funcion de cofactor del FVIII. El tratamiento profilactico con emicizumab es seguro y eficaz para prevenir hemorragias en los pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores. Se presenta el caso del primer paciente tratado con emicizumab en Uruguay.