Análisis de la evolución en el acceso a los medicamentos huérfanos en España

Resumen Objetivo Evaluar el acceso al mercado de los medicamentos huerfanos en Espana que a fecha de 31 de diciembre de 2017 tuvieran vigente su designacion, y para aquellos comercializados en Espana estimar los tiempos entre la asignacion de codigo nacional (CN) por parte de la Agencia Espanola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la fecha de comercializacion efectiva. Metodo La base de datos para identificar los medicamentos huerfanos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), a fecha 31 de diciembre de 2017 (n = 142), es su Registro Comunitario publicado por la Comision Europea. La EMA publica los medicamentos huerfanos que han perdido la designacion. Las fechas de asignacion de CN provienen de la AEMPS, y las de comercializacion, de Bot PLUS. Se llevo a cabo un analisis descriptivo de las variables de estudio. Las variables cuantitativas se describieron utilizando la media y mediana, asi como la desviacion estandar y su rango. Las variables cualitativas se describieron segun frecuencias absolutas y relativas. La comparacion de resultados se realizo mediante contrastes parametricos y no parametricos en funcion de la aplicabilidad, con un nivel de significacion del 5%. Resultados Entre 2002 y 2017, la EMA autorizo (con designacion vigente a 31 de diciembre de 2017) 100 medicamentos huerfanos. De ellos, 86 tienen CN asignado, y de estos, 54 se han comercializado en Espana (54% de los medicamentos huerfanos vigentes y 63% de aquellos con CN). Para todos los medicamentos huerfanos con fecha de comercializacion (53), el tiempo (mediana) desde la asignacion del CN hasta su comercializacion en Espana es de 13,4 meses (desviacion estandar: 17,0; minimo: 2,1; maximo: 91,7). La mediana para los comercializados en 2002-2013 y 2014-2017 es de 12,4 meses y 14,0 meses, respectivamente (p = 0,46). Esta diferencia no es estadisticamente significativa, lo que cabria esperar dado el numero limitado de medicamentos huerfanos en nuestra «poblacion». Conclusion Numerosos factores determinan el acceso a los medicamentos huerfanos. La autorizacion centralizada de comercializacion en Europa es un exito; su acceso es mas limitado, dadas las complejidades de evaluacion de la evidencia disponible en los procesos de financiacion y precio. Es necesario implementar nuevas politicas que reduzcan las desigualdades en el acceso y permitan la sostenibilidad del sistema. Para conseguir estos objetivos, podrian contemplar un proceso acelerado en la decision de financiacion y precio, y el pago por resultados con incertidumbre alta.