Oncopharmaco-épidémiologie : à propos de 10 ans d’expérience d’une plate-forme de recherche française

Objectifs Historiquement, les etudes pharmaco-epidemiologiques en rapport avec l’oncologie concernaient le risque de cancer associe a l’exposition a certains medicaments. Depuis une dizaine d’annees, la commercialisation des therapies ciblees (TC) offre des opportunites de recherche centrees sur les medicaments anticancereux. Nous proposons de decrire l’experience de la plate-forme de recherche en pharmaco-epidemiologie de Bordeaux dans l’evaluation de l’utilisation et de l’efficacite des medicaments anticancereux en situation reelle de soins. Methode Depuis 2004 la plate-forme, enregistree a l’ENCePP, a permis de realiser des etudes de terrain et sur bases de donnees. Quatre cohortes multicentriques de nouveaux utilisateurs de TC pour le traitement de differents cancers ont ete conduites. Les patients ont ete identifies par le biais des donnees de dispensations nominatives hospitalieres ou des prescripteurs. Des donnees detaillees ont ete recueillies a partir des dossiers medicaux consultes dans chaque centre. Les patients ont ete suivis pendant au moins deux ans afin d’evaluer la survie sans progression (SSP) telle que rapportee par les medecins, et la survie globale (SG). Des analyses stratifiees ont ete effectuees dans le but de comparer l’utilisation et l’efficacite des TC entre les patients âges et plus jeunes. Des etudes d’utilisation ont egalement ete conduites a partir des donnees de remboursement de l’Echantillon Generaliste des Beneficiaires (EGB) de l’Assurance Maladie francaise, en particulier sur les medicaments anticancereux oraux dans le cancer du sein. Resultats Pres de 2000 patients ont ete inclus dans les cohortes (28 a 92 centres) : 793 patients debutant un traitement par bortezomib pour myelome multiple, 411 par bevacizumab et 389 par cetuximab pour cancer colorectal et 302 par sunitinib pour cancer du rein. Dans chaque cohorte, la SSP et la SG etaient proches de celles rapportees dans les essais cliniques pivots. Bien que differents en termes de comorbidites et de modalites d’utilisation, les patients âges traites par bortezomib, bevacizumab ou cetuximab presentaient des resultats de survie comparables a ceux obtenus chez les patients plus jeunes. Parmi 600 femmes debutant une hormonotherapie pour cancer du sein identifiees a partir des donnees de l’EGB, plus de 40 % ne continuaient pas a prendre le traitement a 5 ans. Conclusion Les donnees disponibles grâce a la plate-forme donnent une vision d’ensemble interessante et rassurante de l’efficacite des TC en situation reelle de soins. Les resultats suggerent une prescription preferentielle des TC aux patients en meilleur etat de sante ; des cohortes complementaires de patients ayant un cancer nouvellement diagnostique doivent etre mises en place pour mieux comprendre les determinants de la prescription et comparer l’efficacite en situation reelle de soins entre TC. Il serait egalement important d’etudier l’adherence aux medicaments anticancereux oraux et la securite d’emploi des TC a long terme.