Évaluation des coûts médicamenteux évités grâce aux inclusions des patients atteints d’hémopathie maligne dans les essais cliniques

Resume Introduction Les essais cliniques (EC) sont indispensables pour evaluer l’efficacite et l’innocuite de nouveaux traitements. Ils peuvent representer une mesure d’economie grâce a la fourniture des medicaments par le promoteur. Objectif L’objectif de cette etude est d’evaluer les couts evites en medicament hors-GHS ou sous Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) par l’inclusion d’un patient dans un EC d’Hematologie. Materiels et methodes C’est une etude de cout, retrospective, monocentrique, observationnelle. La perspective de l’etude est elargie du point de vue de l’assurance maladie obligatoire. Nous avons inclus les EC d’Hematologie ayant eu au moins une dispensation entre 2007 et 2017 d’un medicament hors-GHS ou sous ATU, qui soit dans le protocole experimental ou standard. Dans le cadre d’un protocole experimental, nous avons inclus les medicaments experimentaux fournis par le promoteur. Les medicaments per os n’ont pas ete pris en compte. Les couts evites sont representes par l’economie realisee par la fourniture de ces medicaments dans l’EC et par le prix des medicaments consommes si le patient n’avait pas ete inclus dans l’EC. Resultats Quarante et un EC (289 patients) ont ete inclus dans cette etude, dont 51,2 % EC de phase III et 78 % de promotion institutionnelle. Ces EC ont engendre des couts evites d’une valeur de 4 244 255 € (environ 386 000 €/an) soit un cout evite moyen de 14 686 € par patient. Les substances actives ayant permis le plus de couts evites sont le rituximab (1 801 502 €) puis le bortezomib (1 574 571 €). Conclusion Tout en permettant le progres dans la recherche clinique, les EC contribuent a de reelles economies pour notre systeme de sante.