Größenwachstum und Knochengesundheit bei Erkrankungen der Wachstumsfuge und des Knochens: Möglichkeiten und Grenzen einer GH-Therapie

Genetische, parakrine und endokrine Faktoren beeinflussen das Grosenwachstum und die Knochenmineralisation. Wie sind spontanes Grosenwachstum und Knochengesundheit von Patienten mit seltenen Knochenerkrankungen? Kann man Wachstum und Knochengesundheit bei diesen Erkrankungen mit Wachstumshormon („growth hormone“ [GH]) verbessern? Ergebnisse eines Expertentreffens mit Literaturrecherche zur Knochengesundheit von mit Kleinwuchs assoziierten ossaren Erkrankungen und deren Therapieoptionen. Viele Patienten mit einer Osteogenesis imperfecta sind kleinwuchsig. Eine zusatzliche Gabe von GH hat keinen Einfluss auf die Erwachsenengrose und wird derzeit nicht angewendet. Patienten mit unzureichendem Grosenwachstum bei Pseudohypoparathyreoidismus (PHP) konnen bei Nachweis eines GH-Mangels mit GH behandelt werden und von der Therapie profitieren. Kinder mit X‑chromosomal vererbter hypophosphatamischer Rachitis haben unter der bisherigen Therapie mit Phosphat und Calcitriol einen disproportionierten Kleinwuchs. Randomisierte Therapiestudien mit GH fuhrten zwar zu einer vorubergehenden Verbesserung der Korperhohe, aber zu keiner signifikanten Verbesserung der Erwachsenenkorpergrose. Bei SHOX-Defizienz ist eine GH-Therapie zugelassen und hinsichtlich Kopergrosenzunahme vergleichbar effektiv wie bei Madchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS). Zusatzlich legen Beobachtungsstudien nahe, dass eine GH-Therapie das bei UTS erhohte Frakturrisiko reduzieren kann. Entzundung, verminderte korperliche Aktivitat und Malnutrition fuhren bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Langenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstorung individuell betrachtet werden. Neben dem Grosenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen fur eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden.