Le cyclophosphamide dans le syndrome néphrotique idiopathique : résultats et perspectives

Resume Introduction Le cyclophosphamide (CYP) a ete utilise pendant plus de 40 ans chez les patients atteints de syndrome nephrotique cortico-sensible (SNCS) a rechutes frequentes (SNRF) ou presentant une corticodependance (SNCD). Cependant, le succes a long terme du traitement par le CYP est difficile a predire. Les objectifs de cette etude sont de determiner les resultats a long terme du CYP et d’identifier les facteurs associes a une remission prolongee. Methodes Nous avons etudie retrospectivement les donnees de 50 patients atteints de syndrome nephrotique idiopathique, traites par cyclophosphamide orale et suivis dans le service de pediatrie depuis 8 ans. Les facteurs associes a une survie sans rechute ont ete evalues par une analyse univariee. Resultats L’âge median au moment de diagnostic etait de 4,3 ans, et la mediane de suivi etait de 1,7 an, l’âge median au debut du CYP etait de 8 ans. Les patients ont recu une dose cumulative mediane de 168 mg/kg. La remission apres CYP a ete obtenue chez 38 % des patients. Le delai median de l’arret de la corticotherapie depuis le traitement etait de 3 mois. La survie cumulee sans rechute etait de 56 % (28 patients), 52 % (26 patients), 48 % (24 patients), 38 % (19 patients), a 6 mois, 1 an, 2 ans, et plus de 2 ans respectivement. En analyse univariee, la survie sans rechute etait associee a l’âge au debut du traitement par CYP (la mediane etait de 5 mois pour un âge  p  = 0,049), a la lesion histologique (6 mois pour LGM, 2 mois pour HSF ; p  = 0,009), et semble etre associee au type de syndrome nephrotique (36 mois pour SNRF, 4 mois pour SNCD et SNCR ; p  = 0,068). L’âge au moment du diagnostic, le sexe et la dose cumulee de CYP n’ont pas d’association statistiquement significative. Conclusion Nos resultats suggerent qu’une courte duree de CYP orale reste un traitement de deuxieme ligne interessant. En outre, des essais bien concus sont necessaires afin d’evaluer l’efficacite d’autres agents epargneurs de corticoides.