Quantification of pharmacological progress by the French National Health Authorities

En France, l'instance chargee de definir, de quantifier et de valoriser le progres therapeutique medicamenteux est la Haute Autorite de Sante par l'intermediaire de la Commission de la Transparence (CT). Il revient donc a la CT de reconnaitre le progres dans ses differentes modalites et tout d'abord de bien distinguer la notion d'innovation pharmacologique de celle de progres therapeutique. La CT ne retient comme innovations susceptibles d'induire un progres therapeutique que celles qui repondent aux trois conditions suivantes : constituer une nouvelle modalite de prise en charge d'une maladie, etre susceptible d'apporter un progres cliniquement pertinent et repondre a un besoin non couvert. La demonstration du progres doit avoir ete faite sur des criteres cliniques pertinents. Les differentes modalites de progres reconnu sont d'ordre quantitatif ou qualitatif ou encore en termes de tolerance, d'observance et de maintenance therapeutique. La CT quantifie le progres par l'amelioration du service medical rendu (ASMR) resultant de l'utilisation du nouveau medicament. La determination de l'ASMR prend en compte les donnees issues des essais ayant compare le nouveau produit aux produits existants. Dans la realite, de telles comparaisons directes sont rarement disponibles. La commission doit donc, trop souvent, faire appel aux resultats de comparaisons indirectes. Les textes reglementaires prevoient cinq classes d'ASMR allant du type I (progres majeur) au type V (absence de progres). Une ASMR peut n'etre attribuee que dans le cadre d'une population cible restreinte, sous-ensemble de la population correspondant a l'indication de l'AMM. Les ASMR attribuees ne sont jamais que des progres esperes ou attendus dont il importera, par la suite, en particulier dans les cas de medicaments « sensibles », de confirmer ou non les performances dans la vie reelle par des etudes dites de post-inscription. Outre la mention d'une ASMR, les avis de la CT, publies et diffuses, comportent un certain nombre de rubriques permettant de valoriser les medicaments facteurs de progres. La valorisation economique des medicaments passe par la CT puisque ses evaluations sont prises en compte par le comite economique des produits de sante charge de fixer leurs prix. Parmi les problemes mal resolus se pose celui des « me too ». En effet, s'il n'appartient pas a une commission d'experts de « faire » le marche a l'interieur d'une classe therapeutique, on doit se poser la question de savoir a partir de combien de produits d'une classe presents sur le marche, il serait souhaitable d'alerter decideurs et payeurs sur le fait que le besoin therapeutique est largement couvert. Un autre probleme est celui du contournement des generiques, en particulier dans le cadre de l'introduction sur le marche d'associations a doses fixes contenant un produit susceptible de donner lieu a un generique. Bien que l'appreciation du progres therapeutique repose sur des criteres objectifs, verifiables et reproductibles, elle ne se concoit qu'a l'interieur d'une instance collegiale et independante des firmes pharmaceutiques, des organismes payeurs et des associations d'usagers.