Terapi gen: dasar dan posisinya sebagai modalitas pengobatan

Abstrak.  Beberapa  penyakit  seperti  kanker,  penyakit   herediter  dan  genetik    dan juga  penyakit  akibat virus rnenunjukan hasil yang kurang memuaskan  pada pcngobatan secara konvensional.   Pada beberapa tahun terakhir ini para ahli dan perusahaan  farmasi berusaha  untuk menemukan  suatu bentuk terapi  yang berbasis pada gen. Adapun  mckanisme  dari terapi  gen secara  ringkas berupa penambahan  gen normal  ke dalam  gen yang tidak normal, melenyapkan gen yang abnormal,  mereparasi gen yang abnormal,   dan mengendalikan  regulasi  ekspresi gen  yang  abnormal.  Untuk  melaksanakan    terapi  gen  sangat  diperlukan   adanya  vektor  untuk  mernasukkan materi gen terapi ke dalam tubuh host. Perkembangan terapi gen semakin nyata dengan ditemuannya  metoda­ metoda terapi gen terbaru seperti RNA interference yang diharapkan  akan menghasilkan   tingkat  keberhasilan yang tinggi dalarn  terapi gen.  Kanker dan penyakit kardiovaskular  merupakan  pcnyakit­penyakit   yang paling sering mendapatkan  uji klinis terapi gen.  Sampai saat ini terapi gen masih terbatas  pada uji  klinis,  mengingat masih banyaknya kelemahan  padajenis  terapi ini, disamping adanya alasan  etikal  yang sampai sekarang masih diperdebatkan. (JKS2008; 3:167-174) Kata kunci  : terapi gen, vektor, uji k:linisss Abstract. Some diseases, such as cancer, hereditary   and genetic  diseases,   as well  as viral  infectious   diseases, have been treated unsatisfied by the conventional   therapy, and even more, by the gene therapy.  Together with the  pharmaceutical   industries,   researchers  put   their  best  effort  to  hunt  some  molecules  that  can  be more favorable  for such kind  of therapy.  The  mechanism   of gene therapy  is  the added  the normal gene into the abnormal gene,  delete  the abnormally  gene,  reparation the  abnormally  gene,  and  regulate  the expression of abnormally gene.  Gene therapy need the vector to add gene material   to host. The development of  gene therapy is  increase  with new methode of gene therapy such as RNA interference.  Cancer  and cardiovascular   disease  are the diseases of more common get gene therapy.  Now,  the gene therapy  still limited   in  clinical trial  and make more debate to use as the modalities therapy. (JKS 2008; 3:167-174) Keyword: gene therapy,vector, clinical trial