Molekulare Tumortherapie: Phase-I/II-Netzwerkstruktur der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie

Fur die Therapie von padiatrischen Rezidiv- oder Hochrisikopatienten in fruhen klinischen Studien der Phase I und II wurden unter dem Dach der Gesellschaft fur Padiatrische Onkologie und Hamatologie (GPOH) seit 2016 funf regionale Phase-I/II-Studiennetzwerke etabliert. Durch die Verbundstruktur werden die Kompetenzen und Ressourcen gebundelt und so die rasche und effiziente Durchfuhrung von fruhen klinischen Studien mit padiatrischen Patienten unterstutzt. Mit der INFORM-Studie steht eine populationsbasierte molekulare Diagnostikstudie fur Kinder- und Jugendliche mit rezidivierten Tumorerkrankungen in Deutschland und 11 weiteren Landern zur Verfugung. Die ersten Daten zeigen, dass Prazisionsmedizin in der padiatrischen Onkologie im internationalen, multizentrischen Setting moglich ist, einen klinischen Nutzen fur einen Teil der Patienten erbringt und dazu beitragt, hereditare Krebspradispositionssyndrome zu identifizieren, Diagnosen zu prazisieren und Patienten in passenden Phase-I/II-Studien zu zuordnen. Das Angebot von innovativen molekularen Therapiestudien der Phase I/II fur Kinder und Jugendliche mit rezidivierten Tumorerkrankungen in Deutschland ist aktuell limitiert. Die Entwicklung von zielgerichteten Therapiekonzepten und Kombinationstherapien ist daher eine wichtige Aufgabe in den kommenden Jahren.