Profilaxis con CCPa en pacientes con hemofilia A con inhibidores de alta respuesta. Una estrategia alternativa al estándar de tratamiento

Resumen Introduccion: La complicacion mas grave de los pacientes con hemofilia es el desarrollo de anticuerpos inhibidores; hasta un 30% de los pacientes con hemofilia A severa los desarrollan. Para erradicarlos, la induccion de tolerancia inmune es el tratamiento de eleccion; cuando persisten, los tratamientos profilacticos con agentes de puente como el concentrado de complejo de protrombina activado CCPa (FEIBA) o rFVIIa (Novoseven) ofrecen una alternativa terapeutica para reducir los sangrados y la artropatia hemofilica. Para evaluar la eficacia de profilaxis con CCPa se compararon los sangrados antes y despues de recibir profilaxis (11-12 meses) en 8 pacientes hemofilicos con inhibidores de alta respuesta. Material y Metodos: Se realizo un estudio multicentrico, se incluyeron ninos y adultos con diagnostico de hemofilia A, con titulo de inhibidores altos, de 4 centros de atencion en 2 ciudades. Se excluyeron pacientes con hemofilia adquirida. Resultados: Seis pacientes tenian hemofilia A severa y 2 moderada; 7/8 pacientes tenian artropatia hemofilica. La media de edad fue 19 anos (rango 7-38) y la del titulo de inhibidor 80 UB (rango 15-1178). La dosis de CCPa fluctuo entre 40-75 U/kg, 2-3 veces por semana. Las tasas anuales de sangrado global y de hemartrosis previas a profilaxis fueron (8/ano y 3.1/ano) y despues de profilaxis durante un periodo de 11- 12 meses fueron (1,08/ano y 1/ano); se encontro una reduccion del 86% y 68% respectivamente. No hubo eventos de trombosis. El cumplimiento del esquema de tratamiento con CCPa fue mayor al 80%. Conclusiones: Este es el primer reporte de casos en Colombia sobre el uso de CCPa en pacientes hemofilicos con inhibidores del factor VIII de alta respuesta. Persisten interrogantes sobre la duracion o ajustes al esquema de tratamiento.