Terapia celular hepática en el tratamiento de las metabolopatías congénitas en niños

Resumen El trasplante hepatico (TH) es el unico tratamiento efectivo existente para las enfermedades hepaticas en fase terminal. La desproporcion entre demanda y oferta de organos constituye su principal limitacion, planteando la necesidad de buscar alternativas de tratamiento. El trasplante de hepatocitos humanos o trasplante celular hepatico (TCH) constituye, en el momento actual, la mejor opcion terapeutica puente al restablecimiento de la funcion hepatica o al trasplante hepatico. Consiste en trasplantar hepatocitos humanos totalmente diferenciados a un organo receptor, en cantidad suficiente para que estos sobrevivan y restauren la funcion hepatica normal, basandose en la capacidad de regeneracion hepatica. El TCH consta basicamente de 4 pasos: el aislamiento de los hepatocitos a partir de injertos hepaticos descartados para TH, la preparacion de las suspensiones celulares, la criopreservacion de los hepatocitos aislados y, finalmente, su implante en el receptor. Esta terapia se ha llevado a cabo en pacientes con insuficiencia hepatica aguda de distintas etiologias con intencion de sustituir o servir de puente al TH y en el tratamiento de pacientes pediatricos con errores congenitos del metabolismo con objetivo de reemplazar el deficit enzimatico causante de la enfermedad. En el Hospital La Fe de Valencia hemos puesto en marcha una Unidad de Terapia Celular Hepatica y llevado a cabo el primer TCH en Espana, abriendo una nueva linea de trabajo dentro del Programa de Trasplante Hepatico.